Lisa Stockman-Mauriello se está muriendo. Tiene una última ambición: vivir lo suficiente para ver a sus tres hijos graduarse este año, de la secundaria, la preparatoria y la universidad. Ella y su médico creen que necesita un nuevo medicamento experimental para aguantar. Es poco probable que lo consiga.
En un momento en el que la población mundial se apresura a recibir las vacunas experimentales contra el COVID-19, el desarrollo de fármacos no relacionados con la pandemia es algo habitual. Para aquellos cuyas vidas están en juego mientras esperan los medicamentos en fase de prueba, la incongruencia es aplastante.
"Solo quiero una oportunidad para luchar", comentó Stockman-Mauriello, una mujer de 51 años de Summit, Nueva Jersey. Hablaba en voz baja, con la voz debilitada por la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), la enfermedad incurable también conocida como enfermedad de Lou Gehrig. Primero atacó los nervios de su cara y cuello, afectando a su capacidad de hablar. A partir de ahí, se ha ido extendiendo por todo su sistema nervioso.
La esperanza de Stockman-Mauriello es conseguir de algún modo el tofersen de Biogen Inc., que ella cree que es el mejor tratamiento (o posible tratamiento) para su enfermedad. Pero como el fármaco aún está en fase de pruebas, la empresa de Cambridge, Massachusetts, una de las mayores de la biotecnología, dice tener las manos atadas. Su lucha por conseguir el tofersen, que se mostró prometedor en un ensayo anterior, se sitúa en el centro de un debate moral y ético que durante años ha enredado a la industria privada, los pacientes y el gobierno federal.
Pacientes como Stockman-Mauriello entienden que un medicamento no probado puede no funcionar para ellos, e incluso podría acelerar su muerte. Están dispuestos a correr ese riesgo. Pero las empresas dicen que hacer excepciones para algunos podría perjudicar a todos los pacientes al poner en peligro los ensayos clínicos. Es probable que estas batallas se intensifiquen a medida que las empresas biotecnológicas y farmacéuticas profundicen en los medicamentos que salvan vidas. Solo para la ELA hay más de una docena de fármacos en distintas fases de desarrollo.
En el caso de Stockman-Mauriello, su diagnóstico se produjo justo después de que la empresa dejara de aceptar candidatos para su ensayo de doble ciego. Incluso si hubiera entrado, Stockman-Mauriello, que lleva 30 años de carrera como ejecutiva de comunicaciones en el sector salud, solo habría tenido un 50 por ciento de posibilidades de recibir el tratamiento, porque la mitad del grupo recibió un placebo. Esa ha sido la práctica habitual durante décadas.
Fue para esos pacientes, los que han agotado todas las demás opciones de tratamiento, que el entonces presidente Donald Trump firmó hace tres años una ley destinada a abrir las puertas de las clínicas. La ley, conocida como Right to Try, pretendía facilitar a las empresas el suministro de medicamentos experimentales eludiendo a los reguladores.
Pero Right to Try no les obliga a proporcionar medicamentos experimentales a los pacientes que los deseen. Y Biogen, junto con otras compañías farmacéuticas, se ha resistido, razonando que es injusto para los que participan en los estudios y que podría comprometer los ensayos, que son esenciales para la aprobación de la Food and Drug Administration (FDA).
PhRMA, el grupo cabildero de la industria biofarmacéutica, ha dicho que sus miembros se toman muy en serio el acceso a los medicamentos experimentales y han pedido a la FDA orientación sobre la administración de tratamientos fuera de un ensayo clínico. PhRMA no quiso hacer comentarios específicos sobre el caso de Stockman-Mauriello y respondió que las personas deberían consultar a sus médicos para determinar el mejor curso de acción.
Los grupos de defensa de los pacientes, por su parte, instan a las empresas a idear sus propias soluciones. "Todas las empresas deben tener un plan de acceso ampliado, y deben tener claro cuál es ese plan", dijo Neil Thakur, jefe de misión de la Asociación de ELA.
Neil Shneider, médico de Stockman-Mauriello y director del Centro de ELA Eleanor y Lou Gehrig de la Columbia University, en Nueva York, pidió, no obstante, a Biogen el acceso. Stockman-Mauriello dijo que tiene la forma genética exacta de la enfermedad a la que se dirige el fármaco, que solo se da en el dos por ciento de las personas con ELA. Un estudio anterior descubrió que el fármaco reducía la proteína defectuosa en el líquido cefalorraquídeo y parecía frenar la progresión de la enfermedad y mejorar la fuerza muscular.
"Es su mejor oportunidad para lograr un cambio significativo en el curso de su enfermedad", dijo Shneider, que también es uno de los investigadores externos del estudio de Biogen.
Para Biogen, sin embargo, el problema es mucho mayor que el caso de Stockman-Mauriello. Se calcula que hay unas 15 mil personas con ELA en Estados Unidos, según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades. Entre el cinco y el diez por ciento de los casos se heredan a través de una mutación, como la que tiene Stockman-Mauriello, según la Asociación de ELA. No hay ningún fármaco aprobado para esa mutación, y conseguir uno en el mercado lo antes posible es el objetivo de la empresa.
"Compartimos el deseo urgente de llevar nuevos medicamentos a las personas que padecen ELA", escribió la empresa en un comunicado. "Obtener la aprobación de un nuevo medicamento por parte de las autoridades reguladoras de todo el mundo es la forma más rápida de ayudar al mayor número de personas con una enfermedad específica".
Biogen rechazó la petición de Stockman-Mauriello, escribiendo en un correo electrónico visto por Bloomberg News que proporcionar el fármaco a pacientes fuera del ensayo clínico en curso sería injusto para las personas del ensayo que recibieron un placebo.
"No podemos pasar por alto a estos pacientes a la hora de considerar cuestiones de acceso más amplio, y no podemos mantenerlos con el placebo y al mismo tiempo ofrecer tofersen a los que están fuera de nuestro estudio", escribió Alfred Sandrock, vicepresidente ejecutivo de investigación y desarrollo de Biogen, en un comunicado separado.
La empresa ha indicado que tiene previsto crear un programa de acceso anticipado antes de la aprobación de la FDA si el ensayo muestra resultados favorables.
Probablemente será demasiado tarde para Stockman-Mauriello, según su médico. Su cuerpo se está deteriorando rápidamente. Ya no puede gritar lo suficientemente fuerte como para llamar a sus perros. Le cuesta levantar el brazo izquierdo. Su marido, Bob, la ayuda a hablar por teléfono y le seca el cabello.
Al ser rechazada su petición, Stockman-Mauriello se encontró en la misma situación que otros miles de personas desesperadas por conseguir medicamentos experimentales que recurren a las redes sociales para presionar a la empresa. Más de 100 mil personas han firmado una petición en línea en nombre de Stockman-Mauriello. Los partidarios celebraron una protesta ante la sede de Biogen en Cambridge y un amigo incluso se puso en contacto directamente con el director general Michel Vounatsos. Biogen se ha mantenido firme.
Aunque no consiga el tofersen, Stockman-Mauriello puede marcar la diferencia en las vidas de los pacientes de ELA que vengan después, según Jinsy Andrews, neuróloga del Centro Médico Irving de Columbia y copresidenta del consorcio de ELA del noreste, un grupo internacional de ensayos clínicos. Su activismo está causando olas y presionando a empresas como Biogen para que pongan a disposición del público fármacos experimentales, afirmó Andrews.
Para Stockman-Mauriello, ahora se trata de vivir lo suficiente como para ver a sus hijos alcanzar logros. Cuando no está luchando contra Biogen, Stockman-Mauriello dedica su energía a hacer álbumes llenos de fotos y notas para sus familiares, para que siempre puedan tenerla cerca, pase lo que pase.
